Благодаря заботливым людям со всего мира мы спасли Диму Свичинского, собрав 2 050 000 долларов на лекарство Zolgensma в течение 80 дней. Однако, согласно даже неофициальным данным, в Украине более 200 семей по-прежнему нуждаются в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА).
Родители детей, больных СМА, продолжают прилагать все возможные и невозможные усилия, но без помощи государства серьезно больные дети просто обречены. У них есть только несколько месяцев, потому что без надлежащего лечения эти дети умирают в возрасте до двух лет.
Вместе мы можем достичь необычайных результатов! Мы смогли доказать это примером благотворительного сбора средств для лечения одессита Димочки Свичинского!
Мы предлагаем следующие решения:
Купить лекарства зарегистрированные в Украине - Rysdiplam или Spinraza для 90 детей с СМА 1-2 типа, в 2021 году, заполнив эту форму или иным образом. Приблизительная стоимость 400 миллионов гривен.
Разработать национальный протокол для лечения детей с СМА (в настоящее время отсутствует).
Создать электронный реестр пациентов с СМА.
Разработать комплексную долгосрочную программу для поддержки детей с сидромом аутиста, которая обеспечит финансирование для:
- покупки лекарств для людей со всеми видами СМА;
- внедрения в родильных домах раннего неонатального детского скрининга на наличие СМА; 150 миллионов гривен
- создания справочных центров на территориальной основе для детей с редкими заболеваниями, где c ними будут работать междисциплинарные команды врачей.
Ввести обязательное семейное информирование о возможных генетических рисках: что может привести к рождению больного ребенка.
Продолжить вести переговоры с компанием Roche о продолжении программы раннего доступа к препарату Risdiplam, которая закончилась в июле 2021 года.
В настоящее время 58 семей в Украине получают бесплатное лечение в рамках этой программы.
Вести переговоры с Novartis, разработчиком препарата генной терапии Zolgensma, о регистрации препарата в Украине; Покупка Zolgensma за счет государственного бюджета.